"Золгенсма" — самый дорогой в мире препарат, который применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей, — официально появился в России.
Выпуском препарата занимается швейцарская компания Novartis, а стоимость одной дозы составляет более 2 миллионов долларов.
Это одно из трех существующих лекарств, которые применяют при СМА — для лечения ребенка достаточно одного укола. Спинальная мышечная атрофия — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии и параличу мышц.